Un corta y pega a escala molecular. Eso es a muy, muy grandes rasgos la herramienta de edición genética CRISPR. Una tecnología que ha revolucionado la escena de la medicina y la biotecnología.
Mientras el mundo decide las líneas éticas que han de delimitar la edición del ADN humano, la investigación avanza a distintas velocidades. China empezó una carrera a la que se ha sumado pronto Estados Unidos y a la que el resto del planeta mira con interés. Las expectativas son altas. Esta combinación de ADN bacteriano y una enzima en el papel de tijera está llamada, entre otras cosas, a curar muchas de las enfermedades que a día de hoy carecen de tratamiento.
El boom de CRISPR
En 2002 se publicó el paper en el que aparecían, por primera vez, seis siglas: CRISPR. Las iniciales, en inglés de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas. Aquel artículo estaba firmado por cuatro investigadores de la universidad de Utrecht, en los Países Bajos. El grupo de científicos había bautizado como CRISPR un tipo de secuencia en el ADN de las bacterias que iba a revolucionar la genética.
Y había elegido el nombre de forma conjunta con el equipo de investigadores de Francis Mojica. De la mano del investigador alicantino se habían descubierto, en 1992, las primeras pistas de la existencia de este sistema de inmunidad adquirida de las arqueas. Un sistema que tardó casi una década en describirse por completo y nombrarse.
En 2003 se publicó otro paper y al año siguiente, ninguno, tal como recoge en su web Lluís Montoliu, científico del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC. Al cabo de una década se habían publicado 669 artículos científicos sobre CRISPR. Era 2013 y se acababa de sugerir la potencialidad de esta herramienta en la edición genética. El año pasado, según Nature, se publicaron más de 5.000 papers.
CRISPR ha acaparado la atención científica durante esta década y su protagonismo no ha hecho más que empezar. En 2015, sin bombo ni platillo, China empezó a probar terapias genéticas CRISPR en humanos. Los primeros bebés cuyo ADN había sido editado nacieron 2018, ante el asombro de la comunidad científica. Y a estas alturas de 2019 hay ya una veintena de estudios médicos en marcha, casi todos repartidos entre Norteamérica y China, que implican el uso de CRISPR, según la base de datos de la National Library of Medicine de Estados Unidos. Estos son algunos de los más destacados.
Edit-101: buscando curar la ceguera
En julio del año pasado, las compañías Editas Medicine y Allergan, en colaboración con cuatro centros de investigación de Boston, Florida, Michigan y Portland, todos ellos en Estados Unidos, recibieron el visto bueno para iniciar el que se considera el primer ensayo clínico in vivo de un fármaco de edición genética. El objetivo es desarrollar una cura para un tipo de ceguera hereditaria, la amaurosis congénita de Leber tipo 10.
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